目前，基因疗法已经被应用于治疗基因罕见病、恶性肿瘤、心血管疾病等多个领域，且随着基因编辑技术的不断升级和递送方式的不断优化，基因疗法的应用领域有望得到进一步扩大。

Frost & Sullivan数据显示，2016-2020年间，全球基因治疗市场规模从0.50亿美元增长至20.75亿美元，年复合增长率为153.3%；随着技术的进步及资本的入场，全球基因治疗市场规模将在未来持续保持高增长态势，预计到2025年，市场规模将达到305.39亿美元，2020-2025年年复合增长率为71.2%。

全球已上市六款AAV疗法新药

(资料图片仅供参考)

截至2022年11月22日，美国FDA宣布批准uniQure与CSL Behring合作研发的AAV基因疗法Hemgenix（AMT-061，CSL222）上市，这是FDA批准的首款治疗血友病B成人患者的基因疗法，同时也是迄今为止第六款上市的AAV基因疗法。

图：迄今已上市的6款AAV基因疗法

与此同时，截至2022年底，全球共有300余款处于临床研究阶段的AAV基因治疗药物，其中14款处于临床3期及以上阶段，主要围绕罕见病、血友病、眼科疾病等领域。

图：国际上14款处于临床3期及以上阶段的AAV临床药物

国内临床已获批16款AAV疗法新药

2022年可以说是国内AAV基因疗法的爆发年，CDE共批准13款AAV基因疗法进入临床，其中国内企业自研12款，这也预示着AAV疗法进入了临床加速进程。

图：国内已获批IND的AAV疗法

全球多款AAV基因疗法商业化成功的先例，给AAV赛道带来了相对较高的确定性，AAV基因疗法也成为2022-2023年间国内管线步入临床的基因治疗企业最多的细分领域。国内目前布局基因编辑技术的公司不在少数，但进入临床的药物却相对较少，这与基因技术相对技术要求更高，国内整体技术平台起步较晚均有一定关系。

目前我国基因治疗领域处于发展早期，还具有较大的发展空间以及更多的发展机会，2023年整个行业或迎来更大发展期。同时，AAV作为基因治疗领域最常用的病毒载体之一，近年来已在多种适应症上取得了进展，期待随着研究的深入，AAV基因疗法的应用范围能够得到进一步扩展，造福更多患者。

关于舒泰神：

舒泰神（300204）致力于研发、生产和销售临床需求未被满足的治疗性药物，主要包括蛋白类药物（含治疗性单克隆抗体药物）、基因治疗/细胞治疗药物、化学药物三大药物类别，治疗领域覆盖了神经系统相关疾病、感染性疾病、胃肠道疾病、泌尿系统疾病以及自身免疫系统疾病等多种领域。

公司以自主知识产权创新药物的研发、生产和营销为主要业务，在中国证监会上市公司行业分类中归属于“C27医药制造业”类别，是一家涵盖早期探索性研究、药物发现、工艺开发及中试放大、临床前生物学评价、临床开发到药品生产和商业化的全产业链创新型生物制药企业，拥有完整的研发、生产和营销等体系，为国家级高新技术企业。